藥效學評價中應關注受試物、試驗設計、試驗方法、對照藥選擇，觀察指標應與臨床相關性好，有效性指標判斷明確、準確。
　　1、受試物
　　通常受試物應與擬進行臨床研究所用的藥物一致或者能代表臨床研究樣品。但新藥的藥學研究是不斷完善的過程，為了提高產品質量，開發過程中可能需要對工藝、處方等不斷改善。
　　若非臨床研究樣品與臨床樣品有大的差異，建議進行必要的橋接研究，以判斷藥學改變對受試物安全有效性的影響。
　　如某藥物用原料進行了非臨床安全有效性研究，因生物利用度低，開發過程中對原料進行微粉化處理，對此，開展了微粉化與非微粉化樣品的藥代、毒理的對比橋接研究，比較二者在體內的暴露量的變化，為臨床I期劑量的選擇提供支持。
　　2、動物模型
　　在疾病相關動物模型中開展的藥效學試驗是支持臨床擬用適應癥和給藥方案的重要依據。動物模型選擇主要考慮與臨床的相關性，應能反應臨床疾病病理和生理過程，包括對受試物敏感程度、發病機制、損傷程度等與臨床的相似性。
　　藥效學研究一般選用經典、公認的動物模型。
　　由于種屬差異、病理生理機制及進程不同，單一動物模型用于預測人體有效性往往具有局限性，用多種模型進行藥效學研究可從多個方面提示有效性，提高藥物研發成功率。比如胰高血糖素樣肽－1（GLP－1）受體激動劑類降糖藥艾塞那肽，體內試驗采用了非糖尿病動物（小鼠、大鼠、兔）和糖尿病動物（db/db小鼠、ob/ob小鼠、糖尿病ZDF大鼠和肥胖葡萄糖不耐受fa/fa大鼠、糖尿病獼猴）開展有效性評價。
　　由于種屬差異，臨床中有些疾病或癥狀不能在動物模型上復制或相關性不高，比如專嗜人細胞的傳染病病原［如人類免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒（HCV）等］疾病、癌癥、自身免疫性疾病等，可考慮采用轉基因動物或人源化動物模型。
　　某些生物制品，其生物活性通常具有種屬和/或組織特異性，藥理學研究應選用相關動物種屬或建立轉基因動物，或采用替代分子或同源蛋白進行相關有效性評價。
　　地舒單抗（Denosumab，商品名：Prolia）系重組人源化靶向核因子－κB 受體活化因子配體（RANKL）抗體，用于骨質疏松癥的治療，Denosumab 在嚙齒類動物中無藥理活性，體內試驗采用了人RANKL基因敲入小鼠模型、過表達骨保護素（OPG）大鼠轉基因模型及OPG與抗體Fc段構建的替代融合蛋白（OPG－Fc）評價藥物的活性。
　　納武利尤單抗（Nivolumab，商品名：OPDIVO/歐狄沃）系重組人源化程序性死亡受體1（PD－1）抗體，用于多種腫瘤治療，其不與小鼠PD－1結合，為評價藥物對小鼠移植瘤生長的抑制作用，構建了替代嵌合抗小鼠PD－ 1抗體4H2。
　　3、試驗設計
　　結合新藥作用靶點、適應癥特點選擇試驗方法。試驗方法一般為國內外公認的方法，新方法、新模型應進行充分的驗證。
　　參照隨機、對照、重復、“3R”原則進行科學、合理的試驗設計，以排除非處理因素對試驗結果的干擾，獲得可靠的試驗數據，為毒理學研究及臨床試驗方案設計提供參考。
　　藥效學研究一般給藥途徑與臨床擬給藥方式一致，根據藥物及疾病的特點設計給藥時間，為臨床方案的設計提供參考。如某降低尿酸藥物臨床擬用于治療高尿酸癥，非臨床藥效學研究中于造模同時給藥，所得結果對支持臨床治療給藥的有效性提示有限。
　　劑量設計應能反應藥物的量效關系。體外試驗應能反應藥物的濃度效應關系［如半數抑制濃度（IC50）、半數有效劑量（ED50）等］和有效劑量范圍［如*低抑菌溶度（MIC）等］。體內試驗應研究藥物的有效劑量范圍和量效/時效關系，*低起效劑量對于計算臨床起始劑量及預測藥物的安全范圍有重要價值。
　　新藥的研究一般應設立對照組，根據試驗方案的具體要求設立陰性對照（空白對照）、溶劑對照、模型對照、陽性對照。對照組可驗證試驗系統的可靠性，排除非藥物因素的干擾。如采用轉染hERG的HEK293或CHO細胞評價藥物對hERG鉀電流的抑制作用，需設陽性藥對照，排除因基因突變出現的假陰性結果。
　　觀察指標應與臨床有較好的相關性，反應藥物作用特點。如作用于免疫系統的抗風濕藥物，體內藥效學試驗需檢測與藥效相關的因子、免疫指標、關節的變化、病理等指標。
　　4、試驗數據
　　應提供詳細、具體的試驗數據，對試驗獲得數據進行總結和分析，對未納入分析的數據進行說明，對具有統計學差異的數據，結合藥物的量效關系、歷史背景數據及基礎數據等，評價其生物學意義及與臨床的相關性。
　　對資料進行規范化整理，以更好的呈現數據，便于審評與研發人員之間的信息交流。目前國內外均非常重視申報資料的規范化，人用藥注冊技術要求國際協調會議（ICH）頒布ICH M4系列文件用于規范人用藥品注冊通用技術資料（CTD）的申報格式，中國要求自2018年2月1日起化藥、生物制品新藥注冊申請( NDA）適用ICH M4。
　　5、不同類別新藥的考慮
　　不同類別新藥藥效學研究不同。對于創新藥，非臨床藥效學研究應盡量選擇多個與臨床疾病相關的體內外模型，闡明藥物的作用特點及對臨床擬用適應癥的有效性，并進行相應的概念驗證。
　　托法替布（Tofacitinib;商品名Xeljanz/尚杰）系Janus激酶（JAK）抑制劑，2012年在美國上市用于風濕性關節炎（RA），體外試驗研究顯示托法替布是JAK1/2/3選擇性抑制劑，可降低對細胞因子信號傳導（IL－2、－ 4、－6、－10、－15 和－21）的應答，從而減少其他細胞因子和炎癥介質的合成和分泌。
　　體內研究結果顯示：托法替布可降低膠原誘導小鼠RA模型和佐劑誘導大鼠RA模型爪關節炎評分（腫脹、水腫和爪體積），次要藥效學研究評價了托法替布對一系列受體、離子通道和酶的作用，其中對血管內皮生長因子受體1 的作用可能與非臨床毒理學研究中出現的出血等發現相關。
　　在已知活性成份的基礎上，對其結構、劑型、處方工藝、給藥途徑等進行優化，如改善穩定性，增加藥效、降低副作用、延長作用時間減少用藥次數等的改良型新藥，是藥物研究的一個方向。
　　該類藥物有一定的研究基礎，作用機制明確，開發中主要關注是否具有“明顯臨床優勢和/或臨床特點”，一般根據改良目的開展與被改的藥物對比的非臨床研究，支持其進行臨床研究。如質子泵抑制劑蘭索拉唑消旋體拆分為右旋蘭索拉唑，體內研究數據顯示右旋體抑制胃酸分泌的作用強于消旋體，藥效學研究支持開發右旋蘭索拉唑藥效強于消旋蘭索拉唑的目的。
　　6、機制研究
　　藥物的治療作用源自對作用機制的理解，了解同類藥物的藥理學特征有助于指導候選藥物的開發。Omadacycline（商品名Nuzyra）系一種氨甲基環素類廣譜抗生素，體外機制研究結果提示Omadacycline通過與細菌核糖體的30S亞基結合終止蛋白質合成，從而發揮抑菌活性; 對存在核糖體保護蛋白和/或外排泵突變產生四環素耐藥的菌株仍具有活性，提示Omadacycline規避了常見的四環素耐藥機制，為臨床解決四環素耐藥問題提供了新的用藥選擇，臨床開發口服或靜脈注射用于成人社區獲得性細菌性肺炎（CABP）和急性細菌性皮膚和皮膚結構感染（ABSSSI）。
　　非臨床評價階段應初步闡明藥物發揮藥效作用的本質。由于機體和藥物作用的復雜性及新藥研究的不確定性，藥物作用機制的研究貫穿于藥物研發的整個研究階段。隨著對藥物作用特點的不斷了解，進行藥物新適應癥及復方制劑的開發，成為新藥研究的一個方向。
　　該類藥物開展臨床試驗前，需提供支持復方制劑或新適應癥的試驗數據和/或文獻依據。替米沙坦是特異性非肽類血管緊張素Ⅱ受體阻斷劑，氫氯噻嗪為噻嗪類利尿劑，兩個藥物通過不同的作用機制發揮降壓作用，自發高血壓大鼠研究顯示兩種降壓藥物聯合給藥后可起到相加的降壓作用，為復方制劑替米沙坦氫氯噻氫片（商品名Micardis HCT）的開發提供了有效性支持。
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