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南醫大新發現罕見病多發性硬化癥的一個致病蛋白

作者:宋檢 時間:2022-12-13 來源:互聯網

新華社南京12月29日電(記者陳席元)多發性硬化癥是一種罕見病,患者身體逐漸硬化,被稱為“木偶人”。記者29日從南京醫科大學了解到,該校科研人員新近發現一種與多發性硬化癥相關的蛋白,有望為患者提供新的治療思路。

該蛋白名為GSDMD,南醫大楊碩教授課題組在小鼠實驗中發現,它能夠加劇疾病發展,將其抑制則能夠有效緩解臨床癥狀。

據介紹,多發性硬化癥常見于20歲至40歲的中青年群體?;颊叩纳窠浰枨势茡p剝落,導致脊髓、大腦以及視神經功能受損。多發性硬化癥的致殘率高,發病10年至20年后,患者逐步喪失自理能力,失明甚至失去生命。

楊碩告訴記者,多發性硬化癥的病因是免疫系統中的T細胞“失控”,攻擊自身神經系統?!耙酝芯堪l現,人體內的炎癥小體會釋放炎性物質,導致T細胞被異常激活?!睏畲T說,目前臨床**用藥的機理就是抑制炎癥小體,希望借此“控制”T細胞。

但他表示,這種治療方案只對約35%的病人有效,對我國以視神經炎為主要癥狀的患者則效果不佳,甚至會加重病情。

楊碩介紹,細胞炎性壞死的過程被稱為“焦亡”。相關研究已發現,被稱為“焦亡執行者”的GSDMD蛋白在多種炎癥反應疾病中起重要作用。

小鼠實驗證實,當外周髓系細胞被GSDMD“執行”焦亡時,將引發炎癥微環境,促進T細胞在外周淋巴器官攻擊中樞神經系統,加劇小鼠多發性硬化癥的癥狀;如果小鼠缺失GSDMD或該蛋白受到抑制,細胞焦亡也會受到抑制,釋放的炎性物質明顯減少,T細胞活性也會減弱,小鼠癥狀得到緩解。

“從免疫學角度看,這項研究為我們理解多發性硬化癥的致病機理提供了新的視角?!睏畲T說。

該成果近日在《實驗醫學雜志》在線發表。

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